Ionis利用其先進的配體共軛反義（LICA）技術研發的反義藥物IONIS-FB-LRx可以減少補體先天免疫系統中關鍵蛋白FB的產生，有望為這類患者帶來福音。FB主要在肝臟中產生，并在整個血液系統中循環，包括眼睛和腎臟中的血管。該補體蛋白在先天免疫原性級聯反應中起關鍵作用，這一級聯反應的過度活化，與幾種補體介導疾病（包括干性AMD）的發病有關。在包含54名健康志愿者的1期研究中，IONIS-FB-LRx降低了血漿FB水平，而且安全性以及耐受性良好。
近日，Ionis Pharmaceuticals宣布與羅氏達成一項合作，共同開發IONIS-FB-LRx，用于治療補體介導的疾病。根據協議，Ionis將獲得7500萬美元預付款。此外， Ionis有資格獲得高達6.84億美元的開發、監管和推廣里程碑付款和許可費用，以及銷售分成。
Ionis將負責對干性黃斑變性AMD患者進行Ⅱ期研究，并在罕見的嚴重腎病中探索該藥物的效果。羅氏可以選擇在完成研究后獲得IONIS-FB-LRx的許可。獲得許可后，羅氏將負責全球開發和推廣活動。據估計，全球有超過500萬人處于干性年齡相關性黃斑變性（AMD）的晚期階段，然而該病目前還沒有獲批的治療方法。一旦研發成功，前景廣闊。
近日，Ionis Pharmaceuticals宣布與羅氏達成一項合作，共同開發IONIS-FB-LRx，用于治療補體介導的疾病。根據協議，Ionis將獲得7500萬美元預付款。此外， Ionis有資格獲得高達6.84億美元的開發、監管和推廣里程碑付款和許可費用，以及銷售分成。
Ionis將負責對干性黃斑變性AMD患者進行Ⅱ期研究，并在罕見的嚴重腎病中探索該藥物的效果。羅氏可以選擇在完成研究后獲得IONIS-FB-LRx的許可。獲得許可后，羅氏將負責全球開發和推廣活動。據估計，全球有超過500萬人處于干性年齡相關性黃斑變性（AMD）的晚期階段，然而該病目前還沒有獲批的治療方法。一旦研發成功，前景廣闊。
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